A FDA dos EUA aprova o medicamento para doenças sanguíneas ultra-raras da Regeneron
A FDA dos EUA aprova medicamento da Regeneron para doenças sanguíneas ultra-raras.
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18 de agosto (ANBLE) – A Regeneron Pharmaceuticals (REGN.O) informou na sexta-feira que o órgão regulador de saúde dos Estados Unidos aprovou seu medicamento para tratar uma doença sanguínea rara.
O medicamento pozelimabe, comercializado como Veopoz, trataria a doença CHAPLE em pacientes adultos e pediátricos a partir de 1 ano de idade.
Veopoz – o primeiro tratamento aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para a doença potencialmente fatal – será vendido nos EUA por um preço de lista de US$ 34.615,38 por frasco de uso único, informou a empresa à ANBLE em resposta por e-mail.
O medicamento estará disponível no terceiro trimestre deste ano, afirmou a empresa.
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A Regeneron disse que há menos de 10 pacientes identificados nos Estados Unidos e estima menos de 100 pacientes em todo o mundo.
As pessoas com a doença CHAPLE possuem o gene CD55 mutado, que regula o mecanismo do corpo para destruir micróbios. Sem a regulação adequada do gene, o mecanismo pode começar a atacar as células normais do corpo.
A aprovação do Veopoz, no entanto, vem com um alerta de risco para infecções meningocócicas graves, uma vez que o tratamento apresenta riscos de desenvolver a infecção bacteriana potencialmente fatal.
Com a aprovação do Veopoz, a empresa disse que as questões da inspeção prévia à aprovação relacionadas à aplicação de marketing da dose mais alta de seu medicamento para doenças oculares Eylea, ou aflibercepto, foram abordadas.
A decisão do órgão regulador sobre a dose de 8mg de Eylea é esperada nas próximas semanas, acrescentou a empresa.
A aprovação iminente permitiria que a empresa começasse rapidamente a converter novos pacientes para o aflibercepto de 8mg antes da entrada de biossimilares, potencialmente preservando sua franquia Eylea e receitas futuras da versão de dose alta, que poderiam chegar a US$ 9,8 bilhões, segundo o analista Evan Seigerman, do BMO Capital Markets.
Seigerman vê os biossimilares para o Eylea potencialmente capazes de entrar no mercado em maio de 2024.
A FDA havia se recusado em junho a aprovar a versão de dose mais alta após uma inspeção no fabricante terceirizado Catalent (CTLT.N).
