A FDA dos EUA aprova o tratamento de distúrbios musculares da Amicus Therapeutics
A FDA dos EUA aprova tratamento de distúrbios musculares da Amicus Therapeutics.
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28 de setembro (ANBLE) – O tratamento da Amicus Therapeutics (FOLD.O) para um distúrbio muscular raro foi aprovado pelo órgão regulador de saúde dos Estados Unidos, disse a empresa na quinta-feira, encerrando anos de esforços para lançar a terapia.
Em outubro do ano passado, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos prorrogou pela segunda vez uma revisão da terapia, citando atrasos nas inspeções causados por restrições de viagem relacionadas à pandemia.
Isso seguiu uma prorrogação em maio para mais tempo de revisão dos dados enviados pela empresa.
O preço de lista nos Estados Unidos da terapia será de cerca de $650.000 para um paciente com peso de cerca de 70 quilogramas, disse a Amicus em uma conferência telefônica na quinta-feira.
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A empresa sediada na Pensilvânia disse que lançaria a terapia imediatamente nos Estados Unidos.
A terapia é indicada para uso em adultos com doença de Pompe de início tardio e aqueles sem melhora em seu atual tratamento de reposição enzimática, disse a empresa.
A doença de Pompe é uma condição genética rara na qual o corpo é incapaz de quebrar o complexo açúcar glicogênio, levando ao acúmulo que causa comprometimento muscular. A condição também pode levar à insuficiência cardíaca em pacientes jovens.
O tratamento da empresa consiste em dois componentes – uma proteína artificial alfa-glicosidase e o medicamento oral migalastat da empresa – que trabalham juntos para ajudar a quebrar o glicogênio.
A aprovação é baseada nos resultados de um ensaio de estágio avançado no qual os pacientes que estavam na terapia mostraram melhora em um teste de caminhada de 6 minutos, em comparação com o padrão atual de cuidados.
A terapia também é aprovada na União Europeia e no Reino Unido para adultos com doença de Pompe de início tardio.
As ações da empresa caíram 5,7%, para $12,15.
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