A FDA acaba de aprovar a primeira terapia de edição genética para a anemia falciforme, mas vai custar $2.2 milhões por pessoa.
A FDA aprova terapia revolucionária para anemia falciforme, mas o preço é de arrancar os cabelos - $2.2 milhões por pessoa!
- A FDA aprovou as primeiras terapias genéticas para anemia falciforme.
- Os dois tratamentos aprovados, Casgevy e Lyfgenia, custarão $2.2 milhões e $3.1 milhões.
- Casgevy é a primeira terapia a utilizar a ferramenta de edição genética CRISPR, vencedora do Prêmio Nobel.
A FDA aprovou na sexta-feira a primeira terapia genética para o tratamento da doença falciforme, mas isso custará milhões de dólares aos pacientes.
Uma das terapias aprovadas, desenvolvida pela Vertex Pharmaceuticals e chamada de Casgevy, é a primeira do seu tipo a utilizar a ferramenta de edição genética CRISPR, de acordo com a FDA.
Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna ganharam o Prêmio Nobel de Química em 2020 pelo seu trabalho na criação da ferramenta CRISPR.
A anemia falciforme é um distúrbio sanguíneo hereditário. Ela afeta a forma das células vermelhas do sangue que transportam oxigênio pelo corpo, de acordo com a Mayo Clinic. As células sanguíneas deformadas causadas pela doença podem se tornar rígidas, diminuindo e bloqueando o fluxo sanguíneo.
- Liz Cheney ficou ‘divertida’ quando foi desconvidada da...
- AOC diz que os Socialistas Democráticos e os Justice Democrats não ...
- Um Boeing 737 fez um pouso de emergência após ambos os motores pega...
A tecnologia CRISPR funciona cortando o DNA em áreas específicas e removendo, adicionando ou substituindo o DNA onde foi cortado, segundo a FDA. Na terapia Casgevy, células-tronco sanguíneas modificadas são transplantadas de volta para o paciente, onde se multiplicam dentro da medula óssea e aumentam a produção de hemoglobina fetal, que previne a deformação das células vermelhas do sangue, de acordo com a agência.
A Vertex e a CRISPR Therapeutics disseram em um comunicado que cerca de 16.000 pacientes com anemia falciforme acima de 12 anos podem ser elegíveis para a terapia, que oferece um “potencial de cura funcional para a doença”.
No entanto, essa terapia pode custar a um único paciente mais de $2.2 milhões, sem incluir o custo dos cuidados associados, como internação hospitalar ou quimioterapia, segundo uma declaração da SEC.
Rabi Hanna, um hematologista-oncologista pediátrico do Cleveland Clinic que anteriormente fazia parte do conselho consultivo da Vertex, disse à NBC que a terapia poderia ser “um equalizador” para pessoas com anemia falciforme. Muitas pessoas que sofrem da doença são incapazes de trabalhar.
“Realmente temos que garantir que ela seja acessível”, disse ele à NBC.
O segundo tratamento aprovado pela FDA na sexta-feira é chamado Lyfgenia. Lyfgenia modifica as células-tronco sanguíneas do paciente e as transplanta, mas em vez disso adiciona hemoglobina normal não infectada pela doença às células, para que tenham um menor risco de deformação, de acordo com a FDA.
Lyfgenia terá um preço ainda mais alto de $3.1 milhões, bluebird bio, a empresa de biotecnologia que desenvolveu o tratamento, disse em um comunicado de imprensa.
